リウマチ性心疾患の謎に迫る！隠れた病気を防ぐペニシリンの効果と治療のジレンマ　NEJM

Secondary Antibiotic Prophylaxis for Latent Rheumatic Heart DiseaseCitationNew England Journal of Medicine, 2022; 386:230–240概要ウガンダの学童・生徒（5〜17歳）を対象に、潜在性リウマチ性心疾患（RHD）の進行予防効果を検証した無作為化比較試験（GOAL試験）。スクリーニングで心エコー異常を指摘された102,200人のうち、確定診断を受けた926人が試験対象となり、二次予防群（ベンザチンベンジルペニシリン筋注を4週間ごとに2年間投与）と無投与群に1:1で割付け。主要評価項目は2年後の心エコーでのRHD進行。対象集団：修正版ITT解析は818例（各群409例）、追跡完了率97.7%主要結果：進行率は予防群0.8%（3/399例） vs 対照群8.2%（33/400例）、リスク差 −7.5ポイント（95%CI −10.2〜−4.7, p<0.001）。進行例の半数以上が中等症以上に悪化。NNTは13（95%CI 10〜21）。副次結果：寛解率は予防群48.9%、対照群47.8%で差なし。安全性：予防群で重篤有害事象2例（アナフィラキシー1例、坐骨神経損傷1例）、軽度の注射部位疼痛や腫脹は約65%で発生。結論ベンザチンペニシリンによる二次予防は、潜在性RHDの2年間での進行リスクを有意に低減させた。一方で、寛解率や有害事象、実際の大規模スクリーニング実装の課題（受診継続、薬剤供給、注射痛、リソース確保など）が残るため、現時点ではさらなる検証と実装戦略の確立が必要である。

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