Desde el Vall d’Hebron Research Institute (VHIR), un pequeño grupo de investigadores ha logrado algo extraordinario: que la FDA apruebe un nuevo tratamiento para una enfermedad mitocondrial ultra rara: el déficit de timidina quinasa 2. Hablamos de una terapia que reduce la mortalidad en un 86% y que ha llegado al mercado tras una colaboración transatlántica entre Barcelona, Columbia University y una biotech en California, creada ad hoc para llevarla adelante. Con el Dr.Ramon Martí como invitado especial, profundizamos en el origen de esta terapia, su impacto transformador para los pacientes y en cómo una historia de uso compasivo, decisión clínica y química se ha convertido en un caso de éxito internacional. Una historia que empieza en un laboratorio de Barcelona, cruza el Atlántico dos veces… y termina salvando vidas en todo el mundo. Minutaje episodio: [00:28]: Vall d’Hebron y un nuevo hito en enfermedades raras. [01:11]: Reducir la mortalidad en un 86%. [01:26]: De Columbia(NY) a Barcelona, pasando por California. [01:44]: Special guest: Dr.Ramon Martí, VHIR. [02:14]: ¿Qué es el déficit de TK2d?una nueva aproximación terapéutica. [03:36]: De la investigación básica al uso compasivo en pacientes. [04:20]: Timidina y desoxicitidina, bases de un tratamiento efectivo. [06:32]: Ultra rara, letal y sin opciones terapéuticas. [09:17]: Primeros resultados clínicos. [15:41]: La Biotech entra en escena: creación de Modis Therapeutics. [17:00]: El papel del inversor. [18:46]: Modis Therapeutics, Zogenix y UCB. [19:22]: El viaje desde la academia: retos y aprendizajes. [21:00]: ¿Por qué la FDA aprobó antes que la EMA?. [23:20]: Un tratamiento que salvará vidas. [25:03]: Reflexiones sobre el ecosistema ¿cómo seguimos?. [27:32]: Regulación, tech transfer y visión. SPONSOR: 👉 https://ysioscapital.com/ Invirtiendo en la medicina del futuro desde 2008 💸🧪🔬

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“What did the council decide on item 42?” — answered with the speaker and the moment.

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