Marty Makary

Whether you're trying to de-emphasize drug approval or at least re-emphasize healthy habits including diet and so on. I do think it is a healthy goal for the FDA to have more approvals each year. Now we want approvals that are meaningful, that are supported by data and that are powerful things. We're really interested in meaningful treatments and cures.

to some of the biggest unmet public health needs in our society. I want to see in the next year or two, and I do believe we're going to achieve this very bold goal, a cure or meaningful treatment for type 1 diabetes, for neurodegenerative disorders,

For certain types of stage 1 and stage 2 cancer, such that a tumor is eliminated without the need for surgery or chemo or radiation, I want to see a universal flu shot so that we don't have to guess each year what the strain is going to be. A flu shot that would give you immunity for decades against future strains that have yet to mutate.

Ja uskon todella vahvasti, että meidän on seuraavaa päätöksentekijöitä pysyvien pysyvien pysyvien pysyvien pysyvien pysyvien pysyvien pysyvien pysyvien

Some of these potential treatments, including drugs that have been used more recreationally or for anesthetics and so on? That's right. People have gone overseas or used some of these products in the black market. We can regulate this so it can be given safely to Americans who may not have the wealth or access to be able to get them overseas.

Minun klinikkojen alueeni on pankeus- ja yliopiston transplantaatio. Tämä on alue, joka on hyvin lähellä minun kärsimiäni. On yllättäviä asioita, ja voin antaa teille esimerkkinä. Voin ensin sanoa, että menemme esim. tutkimusryhmään.

proactively, something that's never been done before, and asking them, what are the most amazing treatments that you are seeing in the pipeline, even in the most early stage? And we're asking our scientific reviewers, are you seeing any data that's promising? Even animal studies, preclinical, phase one,

Even something just based on a mechanism of action. And if so, we don't want to be in a receive-only mode as an FDA. We want to reach out to the company and see how we can facilitate, how we can partner. We will not cut corners on our scientific review safety standards. That review is impeccably independent, and it will always be independent.

Nyt on teknologia, jossa jotkut yritykset ovat aloittaneet kasvamaan pankreaseen, jonka nimi on beta-seli, eli selin, joka tekee insulinia, laboratoriin ja sitten infloida sen eläimelle tai ihmiselle, jotta nähdään, onko se tullut insulinia suurin osa tämän henkilön sisällä.

Ja siellä on joitain erittäin vahvoja tuloksia. Nyt nämä säädöt ovat historiallisesti jääneet järjestämään järjestäjää, mutta se voi olla se, että se rajoitus on menossa. Ja jos se on niin, me haluamme olla siellä regulaatiolla.

ja käydä heitä edistämällä. Toinen esimerkki on KJ-lapsi. Hän oli syntynyt henkilökohtaisen genetiikasta, joka on todella rauhassa. Ei voida tehdä klinikkojen kohdalla. Ei ole tarpeeksi lapsia tällä tilanteella. Olemme työskenteleviä perheiden kanssa, lääkärin kanssa ja yrityksen kanssa, joka teki gene-terapiaa ja mahdollisti lapsen,

to get a gene therapy in infancy, something that would have been impossible to think about in a regulatory framework in any other setting. And so we are going to do things that have never been done before, because that's the only way we can significantly advance cures and meaningful treatments in certain areas.

McCary and I spoke in October, shortly after that Lucavorin announcement. We said this is not a silver bullet. It doesn't help all kids. But we were at a point now as a group of scientists where we felt like there is sufficient evidence on Lucavorin to the point where we should make it available to doctors and make the information available to parents of children with autism so they can inquire about it.

Kerro meille, mitä lukevorin on, kuinka kauan sen on käyttänyt ja mitä suunnittelee käyttää nyt? Lukevorin on ollut olemassa melkein vuoden aikana, jossa on onnistunut hyödyllinen turvallisuusprofiilissa. Ja mitä me tunnistamme, on lukevorin tarkoituksena, että se voi auttaa joitain lapsia, joilla on autismia. Esimerkiksi yhdellä lapsilla, joilla on suuri autismi, ehkä puoli.

have an antibody blocking the folate receptor at the brain. And leucovorin can help some of those kids because it bypasses that blocked receptor, delivering methylated folate directly into the brain. The brain can otherwise be starving of that folate.

Joten se näyttää olevan vahvaa. On tutkimuksia, jotka näyttävät selkeän klinisen hyödyntäminen, koska Leucovorin on generiivinen, ja siinä on paljon pienempiä ratkaisuja tehdä tutkimuksen ja saada uuden tarkistuksen järjestäminen generiiviselle. Olemme menneet yrityksille ja sanoneet, että näemme tämän erinomaisen tietojen. Näemme myös sen, että se on hyvin turvallista.

voidaanko mennä eteenpäin työskentelemään sinne, jotta voimme lisätä serebrofoliittisuuden ja autismin tarkoitukseen ja antaa lääkärille käyttää tätä, jotta he eivät käyttäisi sitä ulkopuolella. Tätä tietoa, jonka olit saanut, joka tuntui sinulle, että tämä oli lukeva käyttö Lucovorin kanssa, oli se tullut huomion tietoja ja elektronisia terveydenhuollon ja niin edelleen, vai oli se tullut klinikkojen tutkimuksista, jne.?

It came from clinical trials and observational trials. We started off with the problem of an epidemic of autism. One in 12 kids that are boys in California now have autism. You just didn't see this a generation ago. Something's going on. Do you think that is necessarily an indication of a rise in incidence of autism, or is it an indication that autism is being diagnosed differently, perhaps more broadly, etc.?

Luulen, että molemmat ovat totta, mutta jotain tapahtuu. Joten kysyimme, onko jotain ulkopuolella, mikä näyttää toivottavalta. Ja kun tunnistimme jotain, jonka klinikkojen tietojen suhtautumisesta on luonnollista, ajattelimme, että mennään eteenpäin, koska se on turvallinen profiili.

Meillä on edelleen tutkimusprosessi, joka tarkoittaa tutkimuksen omaa evidenssiä, joka tuottaa muodostamisen muodostamisen. Olemme tehneet tämän prosessin, mutta olemme kutsuneet yrityksen ja sanoneet, että me tutkimme dataa, ja jos se menee seuraavaksi kuin se näyttää, olemme erittäin kiinnostuneita tekemään tehtäviä muodostamisen muodostamisen muodostamisen.